2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）正式施行；5月15日，新修订的《药品管理法实施条例》（国务院令第828号）同步生效。两部条例共同确立了中国细胞与基因治疗（CGT）领域“技术路线走818临床转化、药品走828注册上市”的双轨并行监管框架。

截至8月15日，已有5批共93个项目成功完成国家卫健委备案，备案通过率低于10%。数字背后，是行业逐步走向“合规转化“的里程碑见证。

8月18日至19日，首届生物医学新技术临床研究与转化应用大会（818大会）在北京召开，以“中国IIT全产业链效率优势，助力全球细胞与基因治疗加速转化应用”为主题，汇聚政、产、学、研、医、投、管、用全产业链500余位核心参与者。宜诺生物质量运营负责人陆林娟女士在大会上做专题报告：双轨互补，加速转化——从CRDMO视角解读818号令与828号令。并引起广泛讨论和关注。

在新规落地百日之际，我们试图回答四个问题：

IIT究竟创造了怎样的价值？

818令施行前后，对纳入管辖范围的生物医学新技术IIT研究发生了哪些重大的变化？

企业端和医院端有什么样的深层需求？

CRDMO企业又将在这一新格局中扮演怎样的角色？

01 IIT是中国创新药的“价值跳板“

IIT（研究者发起的临床试验）长期被视为“科研探索“，但在CGT领域，它早已成为国际大药企评估Biotech管线价值的核心参考依据以及推动国际BD交易的核心驱动力。

传奇生物是最早的受益者。2017年，传奇生物凭借在中国开展的IIT研究（LEGEND-2）中LCAR-B38M（即后来的CARVYKTI®/西达基奥仑赛）展现出的惊人疗效，与强生旗下Janssen达成全球合作，首付款达3.5亿美元，并约定后续销售分成。这款BCMA靶向CAR-T产品随后在美国、欧盟相继获批上市，并成为行业标杆。

不止于本土企业。来自比利时的体内CART公司EsoBiotec，2024年12月宣布在中国启动其体内CAR-T产品ESO-T01的IIT；2025年1月，单例患者临床结果披露，28天肿瘤细胞清零。2025年3月17日，阿斯利康宣布，以10亿美元收购EsoBiotec，首付款为4.25亿美元。

以上这些成功的BD交易都在证明这样一个结论：高质量IIT数据已成为MNC评估中国资产、启动大额交易的关键依据。

而818号令的落地，正在让这条"价值跳板"变得更加规范、更具国际公信力。同时将进一步放大生物医学新技术的IIT价值：

• 路径一：审批进入“临床转化应用”；

• 路径二：与药品规的衔接；

• 路径三：助力企业出海BD，融资及专利授权等领域。

02 818令之后，IIT到底发生了什么变化？

国家卫健委针对生物医学新技术出台了818号令及配套的12份文件，从上位法到核心配套文件、再到实施保障以及实操工具各个维度给行业提供了清晰的指引。

结论先行：原有的IIT法规监管框架并未发生变化，仍遵循《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（32号文）的要求执行。但对818令配套文件《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第一版）》中列明的五大类、17个子类的生物医学新技术所进行的IIT研究需要按照新818号令的要求进行备案及开展临床研究。

新的818号令对以上生物医学新技术的IIT研究带来的最大变化就是提高了对备案相关资料准备的要求，包含对开展临床研究的医疗机构资质、PI及相关研究人员的资质、研究经费来源、对非临床研究充分性、受试物制备的CMC证明文件（工艺描述、质量研究、质量标准、稳定性研究等）、临床研究设计方案等的要求。企业端及医院端根据其研究的生物医学新技术的分类结合相应的指引文件进行相应资料的准备，如《基因治疗新技术临床研究备案指引（第1版）》。总体上看，新的818号令在受试物制备及质量控制的要求已经接轨IND的要求。先前实验室级别及行业内定义的GMP-Like级别的样品将无法再满足新令下的临床研究开展要求。

下表高度概括性地列出了818令前后IIT研究受试物制备的相关要求变化：

目前从卫健委备案的整体情况看，通过率低于10%。截止8月15日，成功通过备案的项目5批共计93项，其中90项为存量项目，仅有3项为真正按照新的818号令成功完成备案的，此外基因治疗新技术还处在空白阶段。成功完成备案的发起机构中医院占60个，企业占33个，因此医院是本次成功完成备案的主体。新的818号令对行业来说还需要有一个消化的过程，同时为适应新令的要求，企业或医院端都需要做更多的工作来满足相应的备案要求。

无论是医院端还是企业端，他们在加快新技术的临床研究和临床转化方面都存在一些痛点及深层需求。如医院端对受试物的制备和质控合规性方面的能力建设，企业端如何在新的加速审评红利政策下尽快进入临床研究阶段，利用早期探索数据快速验证产品的安全性及有效性，同时用于支持后续的产品注册申报、对外授权交易等。

03 IIT与IND的转化机会在哪里？

对于未来选择IND路径的药品来说，如何最大化地利用818号令完成临床研究价值是每一个Biotech公司在项目启动之初就需要思考的一个问题。

对比818号令下的IIT研究与新药首次申报的IND，整体差异体现在以下几个方面：

• IIT研究对非临床的GLP符合性及研究使用的动物种属类别都没有强制规定，而IND有强制的GLP要求且对动物种属选择上也有相应的要求，对其它研究内容上IND的要求相较于IIT也更高；

• IND对CMC资料包的详尽程度上远高于IIT备案；

• 监管审查的机构不同，IIT走医院的学术审查及卫健委生物中心的审查路径，IND走CDE的审查路径。

为了最大化地利用前期IIT研究所投入的资源，需要在早期进行重点考虑以下几个方面：

• 产品的关键要素不能出现重大变化

• 使用IND可比性样品（全程可追溯）

• 按照注册终点设计非临床研究

• 按照GCP思维管理临床数据

• 建立可解释的生物标志物体系

• 尽早开展监管沟通（FIH前，毒理前，IND前）

保证在IIT阶段就植入“IND”注册级的质量控制理念，尽量让每一针都不白打、每一针都能使患者受益的同时发挥最大的价值。

04 CRDMO 该站在哪儿？

CRDMO因为具备产能和合规交付能力方面的优势，且对于新法规政策的解读和落地速度更快，可以成为解决来自Biotech企业及医院端深层需求的合作伙伴。

那么，Biotech或医院端选择CRDMO的可以从哪些角度进行考量？

① 受试物的合规制备能力

厂房、设施、设备的GMP合规性：是否按照GMP及配套附录等指导文件完成验证，是否进行了日常的环境检测及校准维护等活动；

人员：是否有训练有素（经过培训及考核上岗）的人员且配备数量与产能规模相匹配；

受试物的制备是否有经过批准的工艺描述/规程及批生产记录；

② 工艺开发及桥接能力

是否有工艺设计和开发的能力，是否具有对早期工艺和后期工艺变更桥接验证的能力，是否能提供合规的文件支持

③ 质量控制能力

是否有多种正交方法开发及方法验证的能力，是否能对产品不同阶段分析方法变更进行桥接，是否能独立出具合规的分析证明文件支持备案

④ 监管文件的支持能力

能否协助医院或企业提供监管部门需要的CMC资料文件包

⑤ 平台项目经验及成功案例

平台项目可借鉴的经验以及成功支持客户完成备案及申报的案例

⑥ 服务响应速度

高质量的服务及快速响应速度能降低沟通成本同时提高整个流程的效率

⑦ 供应链的稳定性

是否有良好的财务状况支持全生命周期的相关服务，避免因生产商的更换对企业/医院端带来的巨大机会成本、时间成本及合规成本。

所以从以上的考量点中可以看到CRDMO的价值，不是多接几个生产订单，而是做医院和企业之间的那座合规桥梁：质量体系合规、样品制备交付、GMP级厂房/设施/设备、核查应对能力。

① 保障备案

CDMO平台因为项目做得多，工艺描述、原辅料质检报告、体系SOP、批生产与检验记录、COA等配套文件已经成体系，现成的配套文件可快速支持备案。加上平台项目之间的经验共享，备案通过率更高。

② 支撑注册

IIT到IND的CMC资料不用推倒重来。CDMO从一开始就用一体化方案策略，IIT阶段的工艺开发、质量标准、稳定性研究都按注册级标准留数据、做记录，后续转IND时CMC资料可以直接衔接。桥接和可比性研究也因为平台上做过类似项目，速度更快、质量更有保证。

③ 衔接IIT和IND

IIT到IND之间最大的问题是换了生产场地、换了工艺、换了质量体系，导致前后数据对不上。CDMO从IIT样品生产到IND申报用的是同一个平台、同一套工艺、同一个质量体系，数据和工艺的转化实现无缝衔接。

④ 全链条支撑能力

从POC到毒理批生产、IIT生产及备案、IND申报，CDMO提供一站式整体解决方案。IIT到IND的快速切换需要桥接验证资料包，而一套覆盖中美欧等多国多地区的合规能力，能够支持客户的全球化申报策略和出海BD。

05 结语：合规才是最稳的捷径

818号令为中国生物医学新技术开辟了一条清晰的合规路径，但这条路径的门槛并不低。高退稿率、近乎IND级的CMC要求、医院与企业之间的能力断层，都在考验着每一个参与者。

在这个格局中，CRDMO的价值不再是“产能的提供者"，而是"能力的建设者"和"转化的枢纽"。

作为专注于 mRNA-LNP 领域的 CDMO 服务平台，宜诺生物覆盖从质粒构建、mRNA 原液到 LNP/tLNP 制剂的 GMP 全流程生产。针对818备案，我们提供成熟的 IIT 申报资料包 —— GMP合规证明文件、符合备案及申报的工艺文件、原辅料质检报告、批生产与检验记录、质量标准及COA等配套文件已成体系，可直接适配备案要求，显著缩短资料准备周期。

更关键的是，宜诺的合规质量体系从IIT阶段就按注册级标准运行，工艺开发、质量研究和数据记录均预留IND桥接空间，使IIT到IND的切换无需推倒重来。这意味着客户不仅能节省工艺开发和资料准备的时间，更有机会利用高质量IIT数据支持IND申报中的I期临床豁免或简化，把从临床前到II期的整体时间线压缩一到两年。

通过配套支持文件、构建双规合规能力、搭建专业化技术平台、提供全链条支撑，CDMO正在帮助医院和企业穿越质量的窄门，抵达产业转化的星辰大海。

参考文章

同写意：中国“快车道”背后的IIT：被误读与被审视的